Le cellule staminali ematopoietiche (spesso chiamate semplicemente cellule staminali) sono cellule ematiche molto precoci, che maturano in cellule ematiche complete. Si trovano nel midollo osseo, il materiale spugnoso presente all’interno delle ossa.1
Un trapianto di cellule staminali è un trattamento in cui il midollo osseo contenente cellule di LMC viene sostituito da cellule staminali, che si trasformano in cellule del midollo e in globuli sani. Ciò crea un nuovo sistema immunitario e le cellule trapiantate possono anche aiutare ad attaccare eventuali cellule di LMC rimanenti.1
Le cellule staminali sane sono prelevate da un donatore, le cui cellule sono molto simili alle tue: spesso si tratta di un familiare stretto, sebbene possano provenire da un donatore non legato da vincoli parentali e iscritto a un registro. Questo è noto come trapianto allogenico di cellule staminali.1
Per molte persone, i TKI riescono a tenere sotto controllo la LMC molto bene e per molto tempo; pertanto, il trattamento con TKI ha ampiamente sostituito i trapianti di cellule staminali. L’assunzione di un TKI in genere è meno stressante per l’organismo di quanto possa essere un trapianto. Sono disponibili diversi TKI: pertanto, se il medicinale che si è assunto dovesse smettere di funzionare, il medico in genere proverà a prescriverne un altro. Tuttavia, qualora anche questo medicinale non dovesse funzionare, potrebbe prendere in considerazione un trapianto di cellule staminali.2
Qui rispondiamo ad alcune domande frequenti:
- Cosa comporta un trapianto allogenico di cellule staminali?
Una volta individuato il potenziale donatore, il medico organizzerà uno speciale esame del sangue chiamato tipizzazione dell’antigene dei leucociti umani (Human Leukocyte Antigen, HLA) per verificare che il donatore e il tipo di tessuto corrispondano.<sup>1</sup> Le cellule staminali del donatore vengono quindi raccolte dal sangue o, talvolta, dal midollo osseo, nel corso di una procedura che si svolge in ospedale. Prima del trapianto, si verrà sottoposti a chemioterapia e, talvolta, radioterapia su tutto il corpo per uccidere le cellule di LMC presenti nel sangue e le cellule staminali che si trovano nel midollo osseo, liberando spazio per le cellule staminali sane. Inoltre, poiché indebolisce il sistema immunitario, l’organismo non attaccherà le cellule staminali del donatore.<sup>1</sup> Si riceveranno quindi nuove cellule staminali attraverso una fleboclisi in vena per sostituire le cellule staminali presenti. L’organismo finisce per prendere il sopravvento, continuando a produrre in autonomia cellule staminali, midollo osseo e cellule ematiche. Potrebbe essere necessario rimanere in ospedale in isolamento durante la ripresa del sistema immunitario ed essere sottoposti a terapia antibiotica al fine di prevenire infezioni.<sup>1</sup> Ci si potrebbe sentire stanchi e deboli mentre si aspetta che l’organismo produca nuovi globuli; tuttavia, si inizierà a stare meglio una volta che ciò accade, nel giro di poche settimane.<sup>3</sup>
- Dovrò sottopormi a trattamenti a lungo termine dopo il trapianto?<sup>1</sup>
Il medico ti sottoporrà a esami del sangue o del midollo osseo per il trascritto della proteina BCR-ABL1 per verificare se il trapianto ha funzionato. Questo esame è chiamato qPCR. Se i livelli di questo gene sono sufficientemente bassi, il trapianto viene considerato un successo. Si continuerà ad analizzare sangue o midollo osseo a intervalli di alcuni mesi per gli anni successivi. Il medico potrebbe prescriverti un TKI per 1 anno dopo il trapianto, in quanto ciò potrebbe aiutare a interrompere la LMC. Se il trapianto non ha funzionato o la LMC è peggiorata dal momento del trapianto, sono disponibili alcune opzioni che il medico può discutere con te. Un’opzione può essere quella di assumere un altro TKI, talvolta oltre a sottoporsi a una procedura denominata infusione di linfociti da donatore (Donor Lymphocyte Infusion, DOR), in cui si ricevono linfociti dallo stesso donatore che ha fornito le cellule staminali. Se due o più TKI non dovessero funzionare, potrebbe suggerire un altro ciclo di un tipo di chemioterapia diverso.
- Quali sono i rischi?
La chemioterapia può avere gravi effetti collaterali, come malattia e maggior rischio di infezioni. Quindi il team di assistenza sanitaria si assicurerà che tu possa affrontare emotivamente e fisicamente un trapianto. Con un trapianto di cellule staminali potrebbe esservi un rischio più elevato di incorrere in un effetto collaterale denominato malattia acuta da rigetto (Graft versus Host Disease, GvHD). Tale effetto collaterale si manifesta quando le cellule del donatore sano attaccano le cellule del tuo stesso organismo. Se l’effetto è mite, può effettivamente essere utile in quanto potenzialmente in grado di uccidere qualsiasi cellula di LMC rimanente. Ma se è grave, può essere pericoloso. I trapianti di cellule staminali possono curare la LMC o almeno gestirla per un lungo periodo. Ma un trapianto di cellule staminali è un trattamento impegnativo che può essere difficile da sopportare per il tuo organismo; pertanto, i medici valuteranno la tua salute generale e la fase della tua LMC prima di decidere se sottoporti a un trapianto. Per ulteriori informazioni sul trattamento della LMC, consultare la sezione Comprendere i trattamenti per la LMC.
- net. Leucemia – Mieloide cronica – LMC: opzioni terapeutiche. Accesso: maggio 2018.
- Supporto alla LMC. Trapianto di cellule staminali. Accesso: maggio 2018.
- net. Cos’è un trapianto di cellule staminali (trapianto di midollo osseo)?. Accesso: maggio 2018.
- Barrett, J and Sawa, I. 2015. Blood. 125(21): 3230–3235.
- Linee guida NCCN per i pazienti. Leucemia mieloide cronica, 2018.